Studie zu Leberzell-Präparat

Studie zu Leberzell-Präparat untersucht Therapieoption für schwerste Stoffwechselstörungen bei Neugeborenen
Das Cytonet Leberzell-Präparat wird bei schwersten Stoffwechsel-Erkrankungen bei Neugeborenen eingesetzt: Die SELICA II-Studie untersucht die Wirksamkeit der Leberzell-Suspension bei angeborenen Enzymdefekten des Harnstoffzyklus. Bei dieser Erkrankung entgleist der Stoffwechsel der Neugeborenen bereits in den ersten Lebenstagen, weil Ammoniak nur noch vermindert abgebaut wird. Der Körper vergiftet sich selbst. Die Folge ist häufig eine lebenslange Funktionsstörung des Gehirns mit geistiger Behinderung und frühem Tod. Die SELICA II-Studie soll belegen, dass das Cytonet-Präparat die fehlende Enzymaktivität in der Leber ersetzen kann. Erste klinische Ergebnisse mit der Leberzelltherapie bei Neugeborenen und Kleinkindern mit Harnstoffzyklusdefekten zeigen eindrucksvolle Therapieerfolge.

Ziel der Studie und primärer Endpunkt
Derzeit stellt die Transplantation der Leber mit einem Langzeitüberleben von 90 Prozent die aussichtsreichste Therapieoption dar. Der Einsatz von Leberzellen in der SELICA II-Studie soll das Überleben von Neugeborenen mit einem Harnstoffzyklusdefekt ohne hyperammonämische Krise solange sichern, bis ihr Gewicht für die Transplantation einer Spenderleber ausreicht. Die Transplantation der Leber erfolgt im Alter zwischen 12 und 18 Wochen. Zu den primären Endpunkten gehört der Anstieg der Enzymaktivität in der Leber des kranken Kindes im Vergleich zur Leberbiopsie, die vor der ersten Behandlung mit Leberzellen entnommen wurde. Primärer Endpunkt ist zudem der Nachweis der Sicherheit der Leberzellapplikation sowie der Sicherheit der Applikation des Pfortaderkatheters durch die Nabelvene.

Studienleitung durch führende Experten in der Kindermedizin
Leiter der klinischen Prüfung nach dem Arzneimittelgesetz ist Prof. Dr. Georg F. Hoffmann, geschäftsführender Direktor der Universitäts-Kinderklinik Heidelberg und langjähriger Kooperationspartner von Cytonet. Hoffmann gehört zu den Pionieren eines Screening-Verfahrens, das alle Neugeborenen auf seltene angeborene Stoffwechselerkrankungen untersucht. Ihm zur Seite stehen weitere erfahrene Neonatalogen aus Heidelberg wie Dr. Jochen Meyburg und Dr. Martin Lindner.

Video zur SELICA II-Studie (7:20 Min.)

Weitere Informationen SELICA II-Studie

Harnstoffzyklusdefekte – lebensgefährliche Erkrankungen des Stoffwechsels (Link auf Text Harnstoffzyklusdefekte)

Therapieerfolge mit dem Leberzellpräparat bei Neugeborenen mit Harnstoffzyklusdefekten
Vortrag: “One liver for four children“
Vortrag: “Liver cell transplantation for the treatment of inborn errors of metabolism”
Vortrag: “Use of the Middle Colic Vein for Liver Cell Transplantation in Infants
and Small Children”